Novice o entiteti: Duchennova mišična distrofija

FDA dodaja najstrožje opozorilo genski terapiji Sarepta zaradi smrti dveh pacientov
tehnologija zdravstvo
FDA dodaja najstrožje opozorilo genski terapiji Sarepta zaradi smrti dveh pacientov

Ameriška Agencija za hrano in zdravila (FDA) bo dodala novo opozorilo in omejitve genski terapiji za Duchennovo mišično distrofijo, ki jo proizvaja podjetje Sarepta Therapeutics, po tem, ko je bila terapija povezana s smrtjo dveh pacientov. Terapija bo imela najstrožje opozorilo, ki zdravnike in bolnike opozarja na resne nevarnosti.

14. nov 22:04
V Srbiji več kot 200 dečkov boleha za Duchennovo mišično distrofijo, le malo jih je deležnih zdravljenja
zdravstvo
V Srbiji več kot 200 dečkov boleha za Duchennovo mišično distrofijo, le malo jih je deležnih zdravljenja

V Srbiji približno 200 dečkov trpi za Duchennovo mišično distrofijo (DMD), resno in progresivno boleznijo, ki prizadene skoraj izključno dečke. Prvi simptomi se pojavijo med tretjim in petim letom starosti. Kljub revolucionarni terapiji je dostop do zdravljenja omejen, večina otrok pa na zdravljenje še čaka. Majhno število ima dostop do terapije preko donacij ali kliničnih študij.

27. avg 18:10
Sarepta začasno ustavila dobave zdravila Elevidys po poročilih o smrtnih primerih
zdravstvo tehnologija
Sarepta začasno ustavila dobave zdravila Elevidys po poročilih o smrtnih primerih

Farmacevtsko podjetje Sarepta Therapeutics je začasno ustavilo vse pošiljke genske terapije Elevidys, namenjene zdravljenju Duchennove mišične distrofije, po tem ko so poročali o treh smrtnih primerih, povezanih z zdravilom. Odločitev je bila sprejeta le nekaj ur po tem, ko je otroška bolnišnica v Los Angelesu ustavila uporabo tega zdravila.

22. jul 14:49
Sarepta zavrnila zahtevo FDA za ustavitev pošiljk Elevidysa po treh smrtnih primerih
zdravstvo posel
Sarepta zavrnila zahtevo FDA za ustavitev pošiljk Elevidysa po treh smrtnih primerih

Podjetje Sarepta Therapeutics Inc. je zavrnilo zahtevo ameriške Uprave za hrano in zdravila (FDA), da ustavi vse pošiljke svoje genske terapije Elevidys po treh smrtnih primerih. Bloomberg je poročal, da je FDA razkrila, da sta dva najstnika z Duchennovo mišično distrofijo, ki nista mogla hoditi, umrla po prejemu zdravila.

21. jul 13:17